国FDA（美国食品药品监督管理局）宣布批准了全美第一个基因治疗方法，来自于瑞士医药巨头诺华（Novartis）的CAR-T疗法Kymriah，旨在治疗罹患急性淋巴性白血病（ALL）的病人，该癌症患病者主要为儿童与青少年。Kymriah的通过预示着抗击ALL的新希望。

美国FDA局长Scott Gottlieb表示：“我们进入了医疗创新的新时代，人类现在已经有能力重组自己的细胞来抵抗癌症了。”

许多制药公司正在积极投资基因治疗项目。 例如本周美国生化制药公司Gilead就宣布欲投资119亿美元收购专注抗癌药物及疗法研发的美国制药公司Kite，因Kite在CAR-T疗法领域有了实质性突破。

Kymriah采用的CAR-T疗法（嵌合抗原受体T细胞免疫疗法）是一种个性化疗法，其基本原理是通过重建病人自身免疫系统来对抗肿瘤。

急性淋巴细胞白血病（ALL）会影响骨髓及血液，是美国最常见的儿童癌症。根据国家癌症研究所的数据显示，每年约有3,100例年龄在20岁以下的年轻患者被诊断患有ALL。 Kymriah已被批准用于最常见的ALL病例，只适用于对癌症初始治疗没有反应的患者。

不过CAR-T治疗并不像其他获得FDA批准的药物一样可以迅速进入药房和医院。这主要由于其生产及运输十分复杂。在美国，目前只有几十家专门医院有资格提供CAR-T治疗，这些治疗。诺华表示预计今年年底可以有30至35家医疗中心获得资格认证。

Kymriah疗法也有潜在的副作用，可能引起细胞因子释放综合症，从而导致高烧，流感样症状和其他神经系统事件。 FDA因此还批准扩大使用罗氏制药的Actemra药品用以治疗细胞因子释放综合症。

诺华由于二季度收入报122.4亿美元，略低于预期的122.7亿美元，今日股价下跌1.05%，收报82.74美元。

收CAR-T疗法获批影响，纳斯达克板块生物科技股今日大涨2.05%，收报324.32美元，接近其52周高位329.9美元。