LogicBio Therapeutics, Inc.(NASDAQ: 代号 LOGC) 创立于2014年,总部位于美国马萨诸塞州Cambridge,全职雇员20人(7/30/2018),是一家基因组编辑公司,专注于开发药物,使用我们的专有技术平台GeneRide,为患有严重未满足医疗需求的患者持久治疗罕见疾病
LogicBio Therapeutics(LOGC)介绍:
LogicBio Therapeutics公司的GeneRide技术旨在将矫正基因精确整合到患者的基因组中,以提供稳定的治疗效果。因为GeneRide被设计为具有这种持久的治疗效果,所以我们最初针对儿科患者的罕见肝脏疾病,其中在不可逆的疾病病理发生之前在患者的早期提供治疗是至关重要的。
LogicBio Therapeutics已经在许多疾病的动物模型中证明了公司的治疗平台的概念证明,并且正在关注其主要候选产品LB-001的开发——用于治疗甲基丙二酸血症(MMA),这是一种遗传性、危及生命的疾病。
GeneRide是LogicBio Therapeutics的基因组编辑技术,利用同源重组(HR)_一种自然发生的DNA修复过程,维持基因组的保真度。公司认为,通过使用HR,GeneRide将使其可以将治疗基因(称为转基因(transgenes))插入特定的靶基因组位置,而不使用外源核酸酶(外源核酸酶是用于切割DNA的酶)。GeneRide定向转基因整合被设计为利用这些靶向位置的内源启动子来驱动高水平的组织特异性基因表达,而没有与使用外源启动子相关的有害问题。
LogicBio Therapeutics利用斯坦福大学和德克萨斯大学授权的某些核心技术开发了GeneRide。