Adverum Biotechnologies 生物科技

Adverum Biotechnologies是一家美国上市的生物科技公司，( 纳斯达克代号: ADVM) 截至2019年，股价已经暴涨了400%以上。在今年的大部分时间里，该公司的股价一直在稳步上涨，但今年5月，当美国食品药品管理局(FDA)解除了对该患者的临床控制后，该公司的股价才真正进入了历史高位。当时，该公司正在进行一期临床研究，评估ADVM的基因疗法ADVM-022在治疗与年龄有关的湿性黄斑变性方面的疗效。

没过多久，阿德拉姆就开始着手前期搁置的低剂量队列研究。这家生物技术公司在6月给第一个病人下了药。与此同时，ADVM已经看到了它所称的"强健的初步解剖反应"和没有严重的不良事件，第一批患者接受了更高剂量的ADVM-022。第一批患者的结果预计将于今年晚些时候公布。

Adverum Biotechnologies其他两个新药分别是：AVA-201和AVA-311，其中前者是一种抗血管内皮生长因子蛋白候选产品，用于预防湿性AMD；后者（AVA-311）仍处于临床前阶段，用于治疗一种罕见病——青少年X-linked性视网膜，目前没有已知的有效疗法。

此外，Adverum Biotechnologies公司已就研究，开发和商业化基因治疗产品与Regeneron Pharmaceuticals, Inc.达成合作协议。

ArQule, Inc 生物制药

ArQule, Inc. (代号:ARQL) 是一家生物制药公司，专注于在美国从事研究和开发用于治疗癌症和罕见疾病的治疗药物。到2019年7月为止，ARQL股票在2019年已经翻了两番多。今年3月，这家生物科技公司公布了2018年第四季度业绩，并对今年年底的现金状况提供了积极指引，随后该公司股价大幅上涨。

但对公司来说，最好的消息出现在6月份。该生物技术报告了一些早期临床研究的有希望的结果，从实验血液学药物ARQ 531和罕见疾病药物miransertib的早期临床研究。即使当Arqule宣布发行股票，以利用其飙升的股价并筹集额外的现金时，该公司的股价仍在继续上涨，因为投资者对这家生物技术公司的潜力仍充满热情。

ArQule, Inc.专攻癌症治疗药物及罕见病治疗用的孤儿药的研发，其产品及候选产品包括：

1、Tivantinib (ARQ 197)——一种c-Met受体酪胺酸激酶及其生物学途径小分子抑制剂，产品处于治疗肝癌III期临床试验阶段。

2、Derazantinib（ARQ 087）——一种成纤维细胞生长因子受体（FGFR）家族的多激酶抑制剂，处于治疗肝内胆管癌的II期临床试验阶段，还处于多种肿瘤学适应证的Ib期临床试验阶段。

3、ARQ 092——AKT丝氨酸/苏氨酸激酶抑制剂，用于多种肿瘤适应症的I期临床试验。

4、ARQ 751——下一代AKT抑制剂，用于实体瘤的I期临床试验。

5、ARQ 761——是一种静脉给药的β-拉帕醌类似物，目前处于Ib期临床试验阶段，用作NQo1介导的程序性癌细胞死亡的启动子。

6、ARQ 531——是布鲁顿酪氨酸激酶的抑制剂，目前处于临床前阶段。

ArQule, Inc.与Daiichi Sankyo Co., Ltd有共同开发和共同商业化协议；与Kyowa Hakko Kirin Co., Ltd.签署许可协议; 与Beryllium Development Corp. 合作研究开发协议；与Roivant Sciences Ltd.签署合作协议开发derazantinib。

Provention生物技术

普罗旺斯生物(NASDAQ: PRVB)的股价今年迄今已上涨逾500%。临床阶段生物技术的一大催化剂是它在6月份宣布了由美国国立卫生研究院(NIH)赞助的一项研究的结果。这些结果发现，普罗旺斯实验性免疫疗法PRV-031的14天疗程将高危人群的1型糖尿病发病延迟至少两年。

这并不是今年唯一的好消息。今年4月，该生物技术公司启动了一项三期临床研究，评估PRV-031在治疗新近发病的1型糖尿病患者中的作用。该公司还完成了实验性药物PRV-6527治疗克罗恩病的二期研究。

Zynerba 制药

Zynerba Pharmaceuticals (NASDAQ: ZYNE)的股价今年迄今已飙升逾380%。不仅仅是因为一个原因。到目前为止，Zynerba在2019年至少使用了四种主要催化剂。

今年2月，该生物技术公司获得了一项用大麻二酚(CBD)治疗脆性X综合征(FXS)的美国专利。4月底，Roth Capital分析师艾萨克森(Jerry Isaacson)对Zynerba的股票发表了非常积极的看法。几天后，FDA授予Zynerba的CBD凝胶Zygel治疗FXS的快速通道称号。今年6月，Zynerba又获得了一项新的专利，可以用合成CBD治疗自闭症谱系障碍，这使得它的股票进一步飙升。

Axsome Therapeutics, Inc. (AXSM)

Axsome Therapeutics的股票表现或许配得上"Awesome Therapeutics"的绰号。到目前为止，该公司股价在2019年已飙升逾800%。

该生物技术公司从其实验性药物AXS-05治疗重度抑郁症(MDD)的第二阶段研究中得到了好消息。Axsome公司在4月份跟进了AXS-05项目，该项目在达到戒烟第二阶段研究的主要终点方面取得了另一项成功。

此外，美国食品和药物管理局(FDA)决定允许加快批准该药物用于治疗MDD。到目前为止，所有这些好消息对Axsome来说都是非常好的一年。

总结：

你可能已经注意到这五家高企的生物科技股有几个共同点。尽管它们今年迄今的涨幅很大，但仍都是小盘股。他们都是临床阶段的生物技术，还没有产品在市场上。由于管道建设的积极进展，这五只股票都大幅上涨。

这些股票中的任何一只或所有股票都可能在2019年剩余时间乃至更长时间内保持这种势头，所有5家生物技术公司都有令人兴奋的潜在候选股。然而，这些股票还有另一个共同点: 它们都有较大的风险。高风险是对那些在六个月左右就能实现300%或更多收益的股票的一种权衡。